Trophos annonce la fin du traitement du dernier patient dans l'étude pivot d'efficacité de phase 3 de l'olesoxime

jeudi 22 septembre 2011

Description :

Trophos annonce la fin du traitement du dernier patient dans l'étude pivot d'efficacité de phase 3 de l'olesoxime dans la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA ou maladie de Charcot)

Les premiers résultats sont attendus au 4ème trimestre 2011

Trophos SA, société pharmaceutique française qui développe des thérapies innovantes jusqu'à leur validation clinique pour de nouveaux traitements en neurologie et cardiologie, annonce aujourd'hui que le dernier patient a terminé son traitement dans l'étude pivot d'efficacité de phase 3 de l'olesoxime dans la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA).

Plus de 500 patients ont été recrutés dans cette étude et le dernier patient inclus a terminé l'essai le 15 septembre. Le travail d'analyse des résultats est donc maintenant en cours et les premiers résultats sont attendus pour le 4ème trimestre 2011.

Cette étude fait partie de MitoTarget, projet collaboratif européen d'une durée de 3 ans (voir ci-dessous) mené par Trophos et constitué d'un consortium européen d'experts reconnus dans la SLA. Le protocole de l'essai a bénéficié d'une procédure de demande d'avis auprès de l'Agence Européenne du Médicament.

« Nous sommes très heureux que le traitement de plus de 500 patients dans l'étude clinique de l'olesoxime dans la SLA s'achève avec tant de rapidité et d'efficacité. Cela reflète parfaitement la forte motivation et le travail accompli par toutes les personnes impliquées dans ce projet, ainsi que l'engagement des patients, de leurs familles et des équipes médicales sur les sites cliniques », déclare Jean-Louis Abitbol, Directeur Médical de Trophos. « Nous attendons tous avec grand intérêt les résultats de l'étude, qui sont prévus pour la fin de cette année. »

« La SLA est une maladie fatale pour laquelle il y a un besoin crucial de traitements efficaces. Chaque année, on observe plus de décès chez les personnes atteintes de SLA que chez les personnes atteintes de sclérose en plaques. Il est urgent de trouver de nouvelles thérapies pour les patients atteints de SLA afin de prolonger leur survie et d'améliorer leurs fonctions respiratoires et musculaires », ajoute Damian Marron, Président du Directoire de Trophos. « Nous pensons que l'olesoxime pourrait être un nouveau médicament d'une grande utilité pour la communauté SLA, et nous espérons tous qu'un nouveau chapitre s'ouvrira ainsi dans le traitement de cette maladie dévastatrice. »

Conception et critères d'évaluation de l'essai

Cette étude de phase 3, qui a duré 18 mois, a été réalisée en groupes parallèles, randomisés en double-aveugle versus placebo, afin d'évaluer l'efficacité et la tolérance de l'olesoxime chez des patients diagnostiqués SLA depuis 6 à 36 mois, et traités par riluzole. L'olesoxime a été administré par voie orale sous forme de gélules, en une dose unique quotidienne de 330 microgrammes. Tous les patients ont reçu également une dose de 50 microgrammes de riluzole deux fois par jour. Cet essai a eu lieu dans 15 centres en France, en Allemagne, en Grande-Bretagne, en Belgique et en Espagne.

Le critère principal d'évaluation de l'étude est la survie à 18 mois. Quant aux critères secondaires, ils incluent l'évaluation de l'évolution de la pathologie sur l'échelle ALS-FRS, le temps de ventilation assistée, la capacité vitale lente (mesure de la fonction respiratoire), l'évaluation de la force musculaire par testing manuel et l'évaluation de la qualité de vie. Pendant toute la durée de l'étude, un conseil de surveillance indépendant s'est assuré de la tolérance et de la sécurité d'emploi du produit.

Sponsorisé par Trophos, l'essai a été mené par un consortium d'investigateurs cliniques européens reconnus, qui disposaient tous d'une grande expérience dans les essais cliniques multicentriques dans la SLA.

MitoTarget

L'étude clinique de l'olesoxime fait partie de MitoTarget, projet collaboratif européen d'une durée de 3 ans (accord de subvention santé n° HEALTH-F2-208-223388). La Commission Européenne a attribué 6 millions d'euros de subventions à MitoTarget. Ce projet est réalisé par un consortium pan-européen d'experts mené par Trophos. MitoTarget fait partie du 7e programme-cadre de la Commission Européenne pour la Recherche, le Développement Technologique et les Activités de Démonstration. En complément de l'essai clinique, MitoTarget a pour objectif d'acquérir une plus grande compréhension du rôle de la dysfonction de la mitochondrie dans les maladies neurodégénératives, et d'évaluer le potentiel thérapeutique de la nouvelle classe de composés de Trophos, modulateurs du pore de la mitochondrie, dans ces mêmes maladies (voir communiqué du 18 décembre 2008).

Désignation de médicament orphelin et produit médical orphelin

L'olesoxime de Trophos a obtenu deux désignations, celle de « médicament orphelin » par la FDA (Food & Drug Administration) américaine, et celle de « produit médical orphelin » par la Commission Européenne pour le traitement de la SLA et de l'AS (Amyotrophie Spinale).

À propos de l'olesoxime

L'olesoxime (TRO19622) est le principal candidat médicament issu de la nouvelle classe de molécules d'oximes du cholestérol brevetées par Trophos, modulateurs du pore de la mitochondrie. Les études pré-cliniques ont montré que ces molécules favorisent la fonction et la survie des neurones et d'autres types de cellules placées en conditions de stress pathologique, de par leurs interactions sur le pore de transition membranaire de la mitochondrie (mPTP). Elles ont aussi montré une activité de l'olesoxime dans le modèle SOD1 de SLA (Bordet et al. JPET 322:709-720, 2007).

L'olesoxime a terminé avec succès ses études cliniques de Phase 1 sur des volontaires sains et de Phase 1b sur des patients atteints de SLA. Ces précédents essais cliniques ont démontré que le produit est très bien toléré et qu'il dispose d'un excellent profil de sécurité. Ils ont également montré qu'une dose orale unique quotidienne permet d'atteindre le niveau d'exposition requis par les modèles pré-cliniques. Les études d'interaction médicamenteuse avec le riluzole, seul traitement existant de la SLA, n'ont révélé aucun impact du TRO19622 sur la pharmacocinétique du riluzole.

L'olesoxime fait aussi l'objet d'une étude pivot d'efficacité et de tolérance dans l'Amyotrophie Spinale (AS), essentiellement financée par l'AFM, Association Française contre les Myopathies (voir communiqué de presse du 15 octobre 2010). Il est également en développement pré-clinique dans la sclérose en plaques.

Informations destinées aux médecins traitants et aux patients

Trophos et le consortium MitoTarget ont créé un site Internet dédié au projet MitoTarget (http://www.mitotarget.eu) disposant d'un lien d'accès vers le site Internet de Trophos. Ce site de ressources multilingue a pour objectif de devenir le premier point d'information pour toutes les personnes concernées par la SLA : malades, médecins, infirmières et spécialistes, mais également toute personne dont un ami ou un membre de la famille est atteint par cette maladie. Le site contient des informations détaillées sur la SLA et sur des sujets annexes, ainsi qu'une liste approfondie de liens vers d'autres sites d'information et de soutien pouvant aider les personnes touchées par la maladie.

À propos de la SLA (Sclérose Latérale Amyotrophique)

La SLA, plus communément appelée « maladie de Charcot », est une maladie neurologique progressive et fatale, qui selon les estimations, affecte plus de 100 000 personnes à travers le monde. Il n'existe aucun remède pour la SLA. Le seul médicament approuvé est le riluzole (Sanofi-Aventis), pour lequel il a été démontré qu'il favorisait la survie de 2 à 3 mois chez les patients atteints de cette pathologie.

Pour plus d'informations sur la SLA, consulter le site http://www.alsa.org


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