Le partenaire d'Ipsen, Inspiration Biopharmaceuticals, traite le premier patient avec OBI-1 dans une étude pivotale de phase III dans l'hémophilie acquise de type A

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Le partenaire d'Ipsen, Inspiration Biopharmaceuticals, traite le premier patient avec OBI-1 dans une étude pivotale de phase III dans l'hémophilie acquise de type A
mardi 30 novembre 2010Description

Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) annonce aujourd'hui que son partenaire, Inspiration Biopharmaceuticals, Inc. (Inspiration), a initié le traitement des patients dans la première des deux études pivotales de phase III avec OBI-1, un facteur VIII (FVIII) porcin recombinant administré par voie intraveineuse, pour le traitement de l'hémophilie acquise de type A, un trouble de la coagulation rare mais pouvant engager le pronostic vital.

Selon les termes de leur partenariat signé en janvier 2010, Ipsen a accordé la licence d'OBI-1 à Inspiration, ce dernier étant responsable du développement clinique, des enregistrements réglementaires et de la commercialisation de la molécule. Dans le cadre du lancement de cette première étude clinique de phase III, Ipsen a souscrit une nouvelle obligation convertible en actions d'Inspiration pour un montant de 50 millions de dollars portant ainsi sa participation dans le capital d'Inspiration à environ 34,0% sur une base diluée.

Jean-Luc Bélingard, Président du Groupe Ipsen, a déclaré : « L'initiation de cette étude clinique de phase III avec OBI-1 marque un tournant dans la prise en charge de l'hémophilie acquise. En effet, les patients souffrant d'hémophilie acquise ne bénéficient, à ce jour, d'aucune solution thérapeutique satisfaisante. La progression du développement d'OBI-1 ouvre la perspective d'un progrès majeur de l'arsenal thérapeutique à disposition de la communauté médicale dans les années à venir. Ipsen est fier d'avoir mis au point cette nouvelle molécule, et est convaincu que le partenariat avec Inspiration devrait permettre d'optimiser non seulement le développement clinique d'OBI-1, mais aussi d'un portefeuille prometteur dans le domaine de l'hémophilie. »

A propos de l'étude (hémophilie A acquise)

L'étude clinique pivotale de phase III est un essai ouvert, non randomisé et prospectif, dont l'objectif est d'évaluer l'efficacité d'OBI-1 dans le traitement des épisodes de saignements graves chez des personnes souffrant d'une hémophilie acquise causée par le développement d'anticorps inhibiteurs au facteur VIII humain.

Les épisodes graves de saignements incluent ceux qui constituent une menace pour la vie, les organes vitaux ou les membres des patients, ou qui nécessitent une transfusion sanguine. En outre, l'étude permettra de recueillir des données sur la pharmacocinétique d'OBI-1.

A propos de l'hémophilie et de l'hémophilie acquise
L'hémophilie correspond à un ensemble de troubles de la coagulation causés par le faible niveau ou l'absence de protéines, les facteurs de coagulation, essentiels pour la coagulation sanguine. Les deux formes les plus courantes de l'hémophilie sont de type A et B. L'hémophilie A se caractérise par une carence en facteur VIII et se produit dans environ 1 naissance de garçon sur 5 000.

L'hémophilie B se caractérise par une carence en facteur IX et se produit dans environ 1 naissance de garçon sur 30 000. Dans environ 60% des cas, l'hémophilie est une maladie grave entraînant des épisodes fréquents de saignements spontanés et de saignements graves après des blessures. Le marché des traitements de l'hémophilie représente une valeur d'environ 7,5 milliards de dollars par an.

L'hémophilie acquise est une anomalie de la coagulation rare mais pouvant mettre en jeu le pronostic vital du patient. Elle est causée par le développement d'anticorps (inhibiteurs) aux facteurs de coagulation. Contrairement à l'hémophilie congénitale, l'hémophilie acquise se produit typiquement chez des patients d'âge moyen et touche les hommes et les femmes. Par ailleurs, le mode de saignement caractéristique de l'hémophilie acquise est différent de celui observé dans les formes congénitales plus répandues.

Chez les patients atteints d'hémophilie acquise, ce sont la peau et les tissus mous qui sont atteints de saignements, alors que dans l'hémophilie congénitale ce sont les articulations.

A propos d'OBI-1
Environ un tiers des patients atteints d'hémophilie congénitale A développent une réaction immunitaire (inhibiteurs) aux formes humaines du facteur VIII (hFVIII) et ne peuvent plus être traités avec un facteur de coagulation. Les thérapies actuelles, à savoir le Facteur VIIa (NovoSeven®) et FEIBA, agissent en contournant la cascade de coagulation normale, et en activant la coagulation par l'augmentation du Facteur VIIa à des niveaux supérieurs à la normale. OBI-1, un FVIII porcin recombinant qui possède une faible réactivité croisée aux inhibiteurs anti-humains du facteur VIII, est un traitement de remplacement physiologique fonctionnant dans la cascade de coagulation normale.

Cette approche permettrait aux médecins de corréler l'activité et l'efficacité du produit à un bio-marqueur, et ainsi de permettre le dosage pour mieux prédire le résultat du traitement. OBI-1 est une alternative thérapeutique unique répondant aux besoins des patients ayant développé des inhibiteurs au Facteur VIII ; il est très attendu par les communautés de patients et de médecins.

Lors d'un essai en phase II, l'OBI-1 a été administré à des patients atteints d'hémophilie A congénitale compliquée par la présence d'inhibiteurs au facteur VIII humain, souffrant d'une hémorragie ne mettant ni leur vie, ni leurs membres en danger. L'étude de phase II a démontré qu'OBI-1 est bien toléré, qu'il a arrêté le saignement chez tous les patients et qu'il peut être administré sous forme de perfusion courte.

En plus de l'étude de phase III récemment lancée chez des patients souffrant d'une hémophilie acquise, Inspiration prévoit de lancer une autre étude pivotale chez les patients souffrant d'hémophilie congénitale de type A ayant developpé des inhibiteurs au Facteur VIII humain.

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